莫洛替尼通過(guò)競(jìng)爭(zhēng)性結(jié)合JAK1/JAK2的ATP位點(diǎn)，抑制異常信號(hào)傳導(dǎo)，同時(shí)靶向ACVR1調(diào)控鐵調(diào)素（Hepcidin）水平，改善貧血癥狀。臨床研究顯示，莫美替尼可顯著減少輸血依賴(lài)，使患者實(shí)現(xiàn)輸血獨(dú)立性，且長(zhǎng)期治療耐受性良好，無(wú)慢性毒性累積風(fēng)險(xiǎn)。相較于其他JAK抑制劑（如蘆可替尼），其獨(dú)特的雙重機(jī)制突破傳統(tǒng)療法僅緩解脾腫大或癥狀的局限，為合并貧血的骨髓纖維化患者提供了兼具疾病修正與貧血改善的創(chuàng)新選擇。

CYT387有效且選擇性作用于JAK1和JAK2，IC50分別為11 nM和 18 nM, 效果比作用于密切相關(guān)的JAK3激酶(IC50為155 nM)高9倍。在體外, CYT387抑制IL-3 刺激的 親本Ba/F3細(xì)胞(Ba/F3-wt) 增殖，IC50為1400 nM。而且, CYT387 作用于組成型激活的 JAK2 或 MPL信號(hào) 的細(xì)胞系,包括 Ba/F3-MPLW515L細(xì)胞, CHRF-288-11 細(xì)胞，和Ba/F3-TEL-JAK2細(xì)胞，也抑制細(xì)胞增殖，IC50分別為200 nM, 1 nM 和 700 nM。此外,CYT387在體外抑制JAK2V617F陽(yáng)性PV患者的紅系集落生長(zhǎng)具有相似效果，IC50為2μ-4 μM。 最新研究顯示CYT387抑制IL-6 和IGF-1誘導(dǎo)的PI3K/AKT和Ras/MAPK信號(hào)。而且, CYT387 單獨(dú)用藥，以及和傳統(tǒng)抗MM 治療藥Bortezomib和Melphalan 聯(lián)用作用于原發(fā)性多發(fā)骨髓瘤(MM)細(xì)胞，誘發(fā)細(xì)胞凋亡。