GBT440(沃洛塞托）應用：
鐮刀型細胞貧血又稱為地中海貧血，西非和美國黑人的發(fā)病率為0 . 3％～1 . 0％，是一種遺傳性疾病。血紅蛋白β亞基的基因突變，導致編碼成異常的血紅蛋白β亞基，這種改變形成了異常血紅蛋白。此種蛋白在紅細胞內(nèi)形成長條形沉淀物，使紅細胞拉長為鐮刀形或新月形，而非正常的雙凹圓蝶型。這種改變使紅細胞脆性增加，當其經(jīng)過脾等免疫器官時易發(fā)生破裂溶血。此外這種扭曲的紅細胞導致血液黏稠度增加，堵塞小血管引起局部組織缺血和梗塞，嚴重時可導致組織壞死。此病目前尚無有效治療方法。
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